實驗療法效用成疑
文章日期:2017年7月12日

【明報專訊】粒線體被稱為「細胞的發電站」,其缺陷會造成致命損傷。小查利罹患的「粒線體DNA耗竭症候群」(MDDS)屬極罕有的基因突變遺傳病,全球僅有16宗兒童病例。小查利父母期望帶他到美國接受的實驗「核苷療法」(nucleoside therapy)是一種口服療法,理論上可以修補粒線體的DNA,讓其再現製造能量的功能,不過實際療效成疑。

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